Ketvirtadienis, 2025.05.08
Reklama

CRISPR gydymui(1)

technologijos.lt | 2013-12-27 14:31:09

Pelių ir žmonių kamieninių ląstelių tyrimai rodo, kad genomo keitimo technika CRISPR gali ištaisyti ligas sukeliančias mutacijas.

Ląstalė
© Fotolia.com

Mažiau nei prieš metus mokslininkai pirmą kartą panaudojo CRISPR genomo keitimo taisymo techniką žmonių ląstelėms. Greitai ši technika paplito kaip gaisras. Du straipsniai, pasirodę Cell Stem Cell gruodžio 5 rodo, kad CRISPR gali būti naudojamas genetinių defektų ištaisymui ir efektyviam pelių ir žmonių kamieninių ląstelių išgydymui.

„Svarbu, kad žengiamas naujo CRISPR panaudojimo žingsnis, šiuo atveju - susirgimą sukeliančių mutacijų taisymas“, - sakė Charlesas Gersbachas, genomo tyrėjas iš Duke universiteto, kuris su tyrimais susijęs nebuvo.

CRISPR reiškia Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats. Šios RNR sekos atlieka imuninę funkciją bakterijose ir archėjuose, bet prieš metus ar panašiai, mokslininkai pajungė juos genų perrašymui. RNR sekos pasitarnauja, kaip vedliai, taikantis į DNR sekas, tarkime, zigotoje ar kamieninėje ląstelėje. Šis vedlys parodo kelią fermentui Cas9 prie dominančios DNR. Cas9 gali perrėžti jos dvigubą giją, įpjauti, ar netgi išjungti geną. Cas9 sužalojus DNR, taisymo sistema ištaiso seką – arba gali būti įterpiama nauja seka.

Viename iš naujų darbų, mokslininkų komanda iš Kinjos panaudojo CRISPR/Cas9 pakeisti vienos bazės poros mutaciją, sukeliančią kataraktą pelėms. Tyrėjai, vadovaujami Jinsong Li iš Šanchajaus biologinių mokslų instituto, paruošė RNR vedlį, nuvedusį Cas9 prie mutavusio alelio, kur šis įpjovė DNR. Tada zigotos taisymo mechanizmas, naudodamas kitus „laukinius“ alelius arba oligonukleotidus, ištaisė sugadintą alelį.

Li sakė, kad maždaug 33 procentai mutavusių zigotų, į kurias buvo įšvirkšta CRISPR/Cas9, išsivystė į peles be kataraktos. E. laiške The Scientist Li rašė, kad technikos efektyvumas buvo mažas, „o klinikiniam naudojimui efektyvumas turėtų siekti 100 procentų“.

Kaip bebūtų, tai pirmas kartas, kai CRISPR buvo panaudotas viso gyvūno ligos išgydymui, pasiekimas, kurį Jennifer Doudna, CRISPR technologijos ekspertė iš Kalifornijos universiteto Berklyje, pavadino drąsinančiu. Abu tyrimai „rodo technologijos naudojimo potencialą ligas sukeliančių mutacijų gydymui ir tai iš tiesų labai jaudina“, - sakė ji.

Hansas Cleversas, kamieninių ląstelių tyrėjas Hubrechto institute Utrecht, Nyderlanduose, atliko kitą tyrimą, kuriame CRISPR/Cas9 buvo panaudotas su cistine fibroze siejamas defektas žmogaus kamieninėse ląstelėse. Komanda taikėsi į geną, koduojantį jonų kanalą, cistinės fibrozės transmembraninio perdavimo receptorių (CFTR). Trūkumas CFTR lemia neteisingą nuo cistinės fibrozės kenčiančių pacientų baltymų struktūrą.

Iš dviejų vaikų, sergančių cistine fibroze, paimtų žarnyno kamieninių ląstelių pavyzdžių išaugintoje kultūroje, Cleverso komanda sugebėjo ištaisyti defektą, naudodama CRISPR kartu su donoro plazmide, turinčia reikalingą įterpimui trūkstamą seką. Tada tyrėjai išaugino ląsteles į žarnyno „organoidus,“ miniatiūrines žarnas, ir parodė, kad jos normaliai funkcionuoja. Šiuo atveju genetinė korekcija pasireiškė maždaug pusei klonuotų organoidų, - sakė Cleversas.

Abiejose studijose tyrėjams nereikėjo atlikti ženklių egzistuojančio CRISPR protokolų pakeitimų. Cleversas e. laiške The Scientist rašė, kad, lyginant su kitomis genų taisymo technikomis, CRISPR yra tiesmukas. „Bandėme TALENs [transcription activator-like effector nucleases] ir Cinko piršto būdus. CRISPR yra išskirtinai greitas ir paprastas,“ pažymėjo Cleversas. Li jam antrina. „Manau, CRISPR/Cas9 sistema gali būti lengviausia genetinių ligų gydymo strategija, lyginant su kitomis genų keitimo technikomis“, - sakė jis.

Vienas CRISPR apribojimas yra tai, kad šiuo būdu galima paveikti ne vien taikinį – pokyčiai gali pasireikšti ne tik numatytoje DNR vietoje. Abiejuose tyrimai netiksliniai poveikiai buvo santykinai reti, sakė Gersbachas. „Nors netikslinio poveikio sumažinimas yra prioritetas, nerealistiška manyti, kad būtų galima atsikratyti jų visiškai“, - dėstė jis The Scientist.

Nors šiam būdui žvaigždžių valanda dar neišaušo, abiejų tyrimų rezultatai žada klinikinį potencialą. „Manau, kaskart kai padaromas toks postūmis, žmonės vis labiau įsitikina, kad tai technika, kuri tikriausiai bus naudinga žmonių gydymui“, - sakė Doudna.

technologijos.lt

Šaltinis:

G. Schwank, „Functional repair of CFTR by CRISPR/Cas9 in intestinal stem cell organoids of cystic fibrosis patients“, Cell Stem Cell, 13:653–58, 2013.

Y. Wu, „Correction of a genetic disease in mouse via use of CRISPR-Cas9“, Cell Stem Cell, 13:659–62, 2013.

Įvertinkite straipsni:
Jūs dar nebalsavote
Kategorijos: Įvairios naujienos
skaityti komentarus (1)
Rašyti komentarą
Pasidalinti su draugais

Susiję straipsniai

NAUJAUSI STRAIPSNIAI
Masažas – gydymas prisilietimu: kada padeda, o kada gali pakenkti?
Kai skauda nugarą ar sustingsta pečiai, daugelis intuityviai ieško masažo specialisto. Tačiau ne visi masažai vienodi, o...
Minint Euromelanomos mėnesį kviečia nemokamai pasitikrinti odos darinius
Higienos instituto duomenimis, Lietuvoje kasmet nustatoma apie 400 naujų melanomos (odos vėžio) atvejų. Siekiant atkreip...
Reta akių liga sirgusi pacientė vėl mato pasaulį
Prieš ketverius metus 37 metų vilnietė Milda pajautė, kad kažkas nutiko akims. Problemų su regėjimu neturėjusiai moteria...
Kai pilvas tarsi balionas: kaip sumažinti dujų kaupimąsi?
Nuolatinis pilvo pūtimas ne tik vargina fiziškai, bet ir kartais gali sumažinti pasitikėjimą savimi. Šį pojūtį dažnai su...
Melatonino papildai: kada juos vartoti ir kokios galimos rizikos?
Kai kuriomis dienomis, vos pramerkę akis, galime jaustis lyg nemiegoję visą parą. Kitais rytais pabundame kupini energij...
Populiarios žymos
Ligos ir sveikata Man rūpiŠirdis ir kraujotakaPlaučiai ir kvėpavimas Virškinimo sistemaEndokrininė sistemaSmegenys, nervų sistemaŠlapimo organai ir inkstaiStuburas, kaulai, sąnariaiRaumenys ir sausgyslėsLytiniai organaiOda, plaukai ir nagaiLimfmazgiai, kraujas ir imunitetas KrūtysAkysAusys, nosis ir gerklėBurna ir dantysPsichikos ligos
 
Simptomai ir ligosAlergijaVėžys ir kraujo ligos Peršalimas ir gripasTemperatūraKūno tirpimasSkauda šonąSvorio kontrolė, valgymo sutrikimaiPriklausomybėMiego sutrikimaiNuovargis ir silpnumasInfekcinės ligos
 
PsichologijaSveika vaikystėŽvilgsnis į praeitįSveika senatvė
Sveikata be vaistų Gydymas augalaisAlternatyvios terapijosSveika mitybaSveikas ir gražus kūnasVegetarų virtuvėJogaSveika dvasiaSėkmės istorijos
Renginiai
Konsultuoja specialistas
Sveikatos apsauga
Nuomonė
ReklamaApie musLigų klasifikatoriusKontaktaiPrivatumo Politika
2015-20 © UAB “Vlmedicina”. Visos teises saugomos | sprendimas webmod: Svetainių kūrimas
Į viršų