Naujas kompensuojamas vaistas padės spinaline raumenų atrofija sergantiems kūdikiams

Mažiausiems pacientams, sergantiems reta genetine liga – spinaline raumenų atrofija, netrukus taps prieinamas šiuolaikiškas ir inovatyvus gydymas. Planuojama, kad jau šios vasaros pirmoje pusėje Privalomojo sveikatos draudimo fondo lėšomis (PSDF) bus pradėtas kompensuoti genų terapijos vaistinis preparatas – onasemnogenas abeparvovekas.

„Retų ligų diagnostika ir gydymas yra didelis iššūkis, su kuriuo susiduria ne tik Lietuva, bet ir daugelis pasaulio valstybių. Padarėme reikšmingą žingsnį į priekį, kai prieš keletą metų pradėjome visų naujagimių patikrą dėl spinalinės raumenų atrofijos. Dabar tęsiame pažangą ir imamės kito svarbaus pokyčio – užtikrinti, kad mūsų mažieji pacientai turėtų galimybę gauti inovatyvų ir pažangų gydymą genų terapijos vaistu“, – teigia sveikatos apaugos viceministras Daniel Naumovas.

„Lietuvoje turime apie 40 žmonių, sergančių spinaline raumenų atrofija, tačiau genų terapija efektyviausia ir saugiausia patiems mažiausiems pacientams. Ją taikyti stengiamasi kuo anksčiau, kad neuronai nežūtų, ir tuomet ženkliai padidėja tikimybė, kad žmogus augs sveikas. Šiuo metu kompensuojami vaistai sustabdo ligos progresavimą, bet juos reikia vartoti visą gyvenimą. Naujas vaistas yra geresnis tuo, kad koreguoja pačią ligos priežastį, atneša reikalingą geną, kuris gamina reikalingą baltymą. Ir didžiausias jo privalumas yra tas, kad pakanka vienkartinės infuzijos, ir pacientas gali toliau ramiai gyventi“, – teigia Lietuvos vaikų neurologų asociacijos pirmininkė, Kauno klinikų gydytoja vaikų neurologė Milda Dambrauskienė.

Inovatyvus genetinis vaistas onasemnogenas abeparvovekas šį mėnesį buvo įtrauktas į Centralizuotai apmokamų vaistinių preparatų ir medicinos pagalbos priemonių sąrašą ir jau netrukus bus pradėtas kompensuoti spinaline raumenų atrofija sergantiems pacientams iki 6 mėnesių amžiaus.

Tikslas tobulinti inovatyvių vaistų labai retoms sveikatos būklėms gydyti kompensavimo sistemą, siekiant geresnio ir savalaikio gydymo prieinamumo, yra įtvirtintas XIX Vyriausybės programoje.