Antradienis, 2024.03.19
Reklama

Genų terapija keičia sergančiųjų hemofilija gyvenimus

VLMEDICINA.LT | Šaltinis: vlmedicina | 2017-12-21 00:02:27

Neseniai „The New England Journal of Medicine“ publikavo studiją, kaip gydytojai iš Jungtinės Karalystės pasiekė stulbinančių rezultatų siekdami įveikti įgimtą kraujo ligą, – rašo bbc.com.

© Photl.com

Hemofilija – paveldima su X chromosoma susijusi liga, pasireiškianti dėl įvykusių FVIII geno (hemofilija A) ir FIX geno (hemofilija B) mutacijų. Šis susirgimas yra retas: serga maždaug 1 iš 4000 naujagimių berniukų. Dėl kraujo krešėjimo sutrikimo pasireiškia savaiminis ir pernelyg gausus kraujavimas po traumų ar operacijų, vaikui pradėjus vaikščioti greitai formuojasi mėlynės.

Hemofilijos gydymo istorija prasidėjo nuo simptomų malšinimo imobilizuojant, šaldant, vartojant nuskausminamuosius. Vėliau pradėtos kraujo perpylimo procedūros. Dabar įvykus kraujavimui jau galima suleisti išgrynintą trūkstamo krešėjimo faktoriaus koncentratą, pastovus palaikomasis gydymas užtikrinamas reguliariai skiriant krešėjimo faktoriaus infuzijas į veną. O visai neseniai Londono ligoninėje trylikai pacientų buvo taikyta genų terapija ir dabar, nutraukus gydymą, 11 iš jų tyrimų rezultatai beveik atitinka sveikų žmonių.

Jungtinėje Karalystėje hemofilija A diagnozuota 2000 žmonių (Lietuvoje beveik 150). Jake Omer, 29 metų vyras, kuris serga šia liga ir kuriam buvo taikyta genų terapija, sakė: „Jaučiuosi lyg kitas žmogus. Jaučiu, kad dabar galiu daugiau, kad mano kūnas manęs taip nebevaržo. Aš niekada negalvojau, kad galėčiau nueiti 500 metrų be sąnarių „užsidegimo“, o dabar manau, kad lengvai įveikčiau 3 ar 5 kilometrus“.

Jis atsimena, kad visuomet net nedideli sužalojimai jam sukeldavo sunkų kraujavimą, o vaikystėje išsimušus du priekinius dantis kraujavimas tęsėsi kelias dienas. Paprasčiausias pasivaikščiojimas sukeldavo kraujavimą į sąnarius, o dėl to prasidėjo artritas. Taigi, kad galėtų gyventi įprastinį gyvenimą, jam reikėdavo bent trijų krešėjimo faktoriaus injekcijų per savaitę. Genų terapijos veiksmingumą Jake pirmą kartą aiškiai suprato praėjus 4 mėnesiams po gydymo: sporto salėje patyręs alkūnės traumą puolė į paniką, bet užteko tik šaldyti sužeistą vietą ir kitą dieną jokių įprastų simptomų nepajuto.

Genų terapijoje yra pasitelkiamas genetiškai modifikuotas virusas, kuris dirba tarsi „paštininkas, kuris pristato instrukcijas“ į kepenis, kad šios pradėtų gaminti trūkstamą krešėjimo faktorių. „Galimybė, kad ateityje pacientams galėsime pasiūlyti tokį gydymo būdą, iš pagrindų pakeistų dabartinę situaciją“, – sakė tyrimams vadovavęs profesorius John Pasi/

Žinoma, kol kas neaišku, kiek laiko tęsiasi terapijos poveikis. Be to, ji būtų neįtikėtinai brangi (nors ir reguliarios krešėjimo faktoriaus injekcijos kainuoja nemažai). Taip pat vis dar reikia išsiaiškinti, kuriems pacientams ji būtų veiksminga, bet norimas atsakas pasireiškia ne visiems.

Įvertinkite straipsni:
Jūs dar nebalsavote
skaityti komentarus (0)
Rašyti komentarą
Pasidalinti su draugais

Susiję straipsniai

NAUJAUSI STRAIPSNIAI
Nemiga gali byloti apie galybę sveikatos sutrikimų: į ką atkreipti dėmesį
Visi esame susidūrę su nuovargiu ir žinome, kad ilgainiui jis mažina produktyvumą, blogina trumpalaikę atmintį, trukdo s...
Gydytoja psichiatrė:  kodėl vyresniame amžiuje vienatvė išgyvenama itin skaudžiai
Žmogus – sociali būtybė, kuriai bendravimas yra nepakeičiamai reikalingas. Kita vertus, nemaža dalis žmonių visišk...
Lietuvoje dažniausiai apsinuodijama alkoholiu, vaistais ir narkotinėmis medžiagomis
Šiuo metu pasaulyje yra vartojama apie 60 000 cheminių medžiagų ir preparatų, iš kurių apie 6 000 medžiagų turi labai pl...
5 dažniausios regėjimo problemos – kaip jas spręsti?
Žmogaus akis – sudėtingas organas, kuris iš aplinkos priima daugiausiai informacijos. Akių dėka žmogus ne tik mato...
Svarbiausi kokybiško poilsio komponentai: čiužinys, antčiužinis ir patalynė
Visi puikiai žinome, kad kokybiškas poilsis nakties metu užtikrina gerą nuotaiką, darbingumą ir bendrą savijautą. Vis dė...
Populiarios žymos
Ligos ir sveikata Man rūpiŠirdis ir kraujotakaPlaučiai ir kvėpavimas Virškinimo sistemaEndokrininė sistemaSmegenys, nervų sistemaŠlapimo organai ir inkstaiStuburas, kaulai, sąnariaiRaumenys ir sausgyslėsLytiniai organaiOda, plaukai ir nagaiLimfmazgiai, kraujas ir imunitetas KrūtysAkysAusys, nosis ir gerklėBurna ir dantysPsichikos ligos
 
Simptomai ir ligosAlergijaVėžys ir kraujo ligos Peršalimas ir gripasTemperatūraKūno tirpimasSkauda šonąSvorio kontrolė, valgymo sutrikimaiPriklausomybėMiego sutrikimaiNuovargis ir silpnumasInfekcinės ligos
 
PsichologijaSveika vaikystėŽvilgsnis į praeitįSveika senatvė
Sveikata be vaistų Gydymas augalaisAlternatyvios terapijosSveika mitybaSveikas ir gražus kūnasVegetarų virtuvėJogaSveika dvasiaSėkmės istorijos
Renginiai
Konsultuoja specialistas
Sveikatos apsauga
Nuomonė
ReklamaApie musLigų klasifikatoriusKontaktaiPrivatumo Politika
2015-20 © UAB “Vlmedicina”. Visos teises saugomos | sprendimas webmod: Svetainių kūrimas
Į viršų