Kuriama nauja vaisto, skirto hemofilijai gydyti, forma
Žmonėms, sergantiems hemofilija, tenka kentėti dažnesnius ar retesnius adatų dūrius, nes liga gydoma trūkstamo krešėjimo faktoriaus koncentratais į veną. Tačiau vieną dieną situacija gali pasikeisti – žadama nauja paprastesnė, pigesnė ir ne tokia skausminga gydymo alternatyva, – rašo upi.com.
Teksaso universiteto mokslininkai sukūrė geriamą vaisto, skirto vienam iš hemofilijos tipų gydymui, formą. Tiesa, kol kas vyksta tik pradinis tyrimų etapas, tad nėra aišku, kada naujoji terapija bus išbandyta klinikiniuose bandymuose.
Pasaulyje apie 400 tūkst. žmonių serga hemofilija (A ar B) – genetiškai paveldima susijusia su X chromosoma liga, pasireiškiančia sutrikusiu kraujo krešėjimu. Liga pasitaiko maždaug 1 iš 4 tūkst. naujagimių berniukų. Lietuvoje hemofilija diagnozuota kiek daugiau nei 150 žmonių.
Dažniausiai liga pasireiškia kūdikio pirmųjų metų pabaigoje, jam pradėjus vaikščioti. Kraujavimo sunkumas ir dažnis priklauso nuo ligos sunkumo laipsnio. Lengva hemofilija sukelia tik stipresnį nei „normalus“ kraujavimas sunkios traumos ar operacijos atvejais, vidutinio sunkumo – ir kartkartėmis atsirandantį savaiminį kraujavimą, sunki – dažniausiai pasireiškia spontaniniu kraujavimu į stambiuosius sąnarius ir giliuosius poodinius audinius.
Gydymui taikoma pakaitinė terapija trūkstamo krešėjimo faktoriaus koncentratais į veną.
Sunkios hemofilijos atveju jie profilaktiškai leidžiami nuolat, o kraujavimo metu skiriami tik pagal poreikį, atsižvelgiant į kraujavimo vietą ir pobūdį.
Pacientas, sergantis hemofilija B, turi IX krešėjimo faktoriaus defektą. Naujoji kapsulinė vaistų forma turėtų padėti aprūpinti organizmą trūkstamu baltymu, nes yra sudaryta iš mažų jį nešančiųjų dalelių. Svarbiausia, kad kapsulė nepažeista praeitų pro skrandį, kad nešamas baltymas nebūtų jame suskaidomas ir neprarastų veikimo – tai pasiekti yra pagrindinis uždavinys.
Tyrimas neseniai pristatytas tarptautiniame farmacijos žurnale (The International Journal of Pharmaceutics).
Susiję straipsniai
