Ar Lietuvoje taikomas gydymas slopinant tam tikrų genų veiklą?

Klausimas. Norėčiau pasiteirauti gydytojo genetiko - ar Lietuvoje jau taikomas gydymas slopinant tam tikrų genų veiklą? Teiraujuosi dėl paveldimų ligų.

 Atsako medicinos biologas, genetikas Vaidas Dirsė

 Genų veiklos (raiškos) slopinimo tyrimai yra tik eksperimentiniame lygmenyje. Teorinis genų terapijos modelis yra įmanomas, tačiau praktiškai tai dar daug kliūčių turintis procesas. Nors pasaulyje šia kryptimi yra labai intensyviai dirbama, tačiau klasikinėje medicinoje ji dar nėra įdiegta. Lietuvoje taip pat nėra taikomas genų raškos slopinimo gydymas.

 Tačiau yra atliekamas genų produktų (baltymų) slopinimas tam tikrais atvejais. Tai labiausiai taikoma onkologijoje. Geriausias pavyzdys yra tirozino kinazės inhibitoriaus (TKI) panaudojimas pacientams, sergantiems lėtine mieloleukemija. Pagrindinė šios ligos genetinė priežastis yra dėl chromosomų translokacijos susidaręs hibridinis genas BCR-ABL1. Šis genas produkuoja hibridinį baltymą, kuris yra slopinamas TKI. Tokiu būdu neleidžiama  šiam baltymui dalyvauti patogenezės mechanizmuose.

 Tačiau klasikinėje paveldimųjų ligų medicininėje genetikoje Lietuvoje genų raiškos ar jų produktų slopinimo gydymas nėra taikomas.

 vlmedicina.lt